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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

首批网络数字版本入藏中国国家版本馆******

版本，是记录历史、传承文明的“金种子”。网络数字版本，是“数字中国”建设与发展进程中，传承中华文明的数字化载体。中国国家版本馆作为国家版本资源总库和国家版本数据中心，全面启动了网络数字版本入藏计划。12月29日上午，中国国家版本馆首批网络数字版本入藏仪式在深圳文博会现场举行，来自腾讯公司、阅文集团、腾讯音乐娱乐集团三家互联网企业的首批优秀网络数字版本，入藏了中国国家版本馆。

12月29日，正在深圳举行的第十八届文博会上，中国国家版本馆中央总馆携手西安、杭州、广州三家分馆首次集体亮相，展区面积500多平方米。中国国家版本馆入藏版本量近2400万余册/件，展品涵盖十大类版本类型，旨在打造国家版本典藏中心、展示中心、研究中心、交流中心，更好发挥以史鉴今、启迪后人的重要作用。图为中国国家版本馆展区和展出的文创产品。新华社记者毛思倩摄

数字版本入藏工作开启新阶段

“汇聚入藏有历史文化传承价值的数字版本资源，是国家版本馆履行国家版本资源总库和国家版本数据中心建设职能的体现。”中国国家版本馆副馆长王志庚表示。

据了解，腾讯公司、阅文集团、腾讯音乐娱乐集团作为首批原创网络数字版本入藏国家版本馆的支持企业，分别遴选推荐了旗下原创于互联网环境的典型作品与项目，覆盖网络文学、网络视频、网络游戏、数字文保、数字音乐等五大类、45项不同形态的网络数字版本，标志着中国国家版本馆数字版本入藏工作开启新阶段。

以首批入藏的网络数字版本为试点工作“样板”，中国国家版本馆将分步骤、分阶段完成数字版本收藏、索引、研究、展示、交流、应用全流程设计，起草并完善数字版本入藏工作制度、管理规范和相关标准，探索建立平稳有效的常态化工作机制，面向电子图书、数字报纸、数字期刊、数字音乐、网络文学、网络视频、网络动漫、网络游戏、网络应用等各类承载文化内容的数字版本，选取传承中华文明、彰显中国精神、展示中国形象的典型精品，全面开展入藏工作。

入选作品彰显数字时代文化新韵

此次入藏的45项网络数字版本均是我国近年来各文化领域的代表性作品，充分彰显了数字时代文化新韵与文化成果创造性转化的新特点。

据介绍，《王者荣耀》与《和平精英》成为首批入藏的两款网络游戏。游戏产业既是文化科技创新生态的受益者，也是文化科技创新生态的建设者。近年来，游戏产业不断推动与传统文化深度融合，持续与科技、文化成果“跨界联动”，让用户在游戏中感受到优秀中华传统文化的无穷魅力，从山脉河流、古代建筑、人物造型、服装服饰、生活道具、诗词歌赋等多个维度了解中华传统文化知识。

积极探索内容交互趣味性与社会价值普及性的结合，尝试运用游戏化手段传递积极向上的正向社会价值，也是入选产品的一大特征。

例如，《普通话小镇》是在教育部语言文字应用管理司的指导下制作的功能游戏，专门为普通话基础薄弱人群定制学习场景和内容；《星火筑梦人》是腾讯在共青团中央宣传部的指导下制作的多元内容合辑，采取数字化手段同步推出游戏、有声书、主题曲等多种类型的内容，生动再现了百年前中国热血青年觉醒奋起、星火燎原的“筑梦年代”。

在网络视频类型中，包括《扫黑风暴》《敦煌：生而传奇》《邻家诗话》《中国好故事》等在内的17部反映时代新风的优秀作品入藏，类型涵盖了电视剧作品、纪录片作品、综艺作品，以及动漫作品。而在网络文学类型中，则有由阅文集团提交的《复兴之路》《大国重工》《朝阳警事》等10部作品入藏。

在数字音乐类型中，腾讯音乐娱乐集团推荐的8首中国韵音乐入藏，包含京剧、昆曲、沪剧等多种传统曲艺风格，笛、琵琶、古筝等传统乐器演奏形式，以及诗、词、赋等传统文体风格。既描绘了江南、川蜀、闽南等区域的地方特色和人文精神，还结合多元音乐创作手法进行大胆创新，展现出中国音乐在新时代与时俱进的生命力。

12月29日，正在深圳举行的第十八届文博会上，中国国家版本馆中央总馆携手西安、杭州、广州三家分馆首次集体亮相，展区面积500多平方米。中国国家版本馆入藏版本量近2400万余册/件，展品涵盖十大类版本类型，旨在打造国家版本典藏中心、展示中心、研究中心、交流中心，更好发挥以史鉴今、启迪后人的重要作用。图为中国国家版本馆展区和展出的文创产品。新华社记者毛思倩摄

“数字档案”记录数字中国时代进程

首批入藏网络数字版本中，不仅有优秀的内容作品，也有与数字技术应用密切相关的重大文化事件和堪称经典文化项目的“数字档案”。

例如此次入藏的“数字长城”项目，借助腾讯自研的“程序化生成”、云游戏等多种游戏技术，首次通过扫描重建，数字化复刻了一段长约1公里的喜峰口长城，实现全球最大规模文化遗产毫米级、交互式数字还原，让用户在手机端就能欣赏3A级的视觉和互动效果。

在“中国传统器乐数字化保护计划”中，针对珍贵乐音、古乐谱因缺少系统记录而消逝的问题，建立围绕声、谱、器的中国传统器乐数字资源库。项目以专业的音频设计及算法能力，助力中国传统器乐的乐音、乐谱、乐器的数字化存储，并在音色采集保存、古乐谱研究等方面展开保护和科普工作。

天涯共此楼沉浸式文旅项目，则将游戏《天涯明月刀》与福建永定客家土楼结合，以“线上场景重塑+线下实地修缮”的方式，打造集电竞、民宿、文创、5G+4K云演艺及沉浸式体验和表演于一体的文旅新地标，以国风文化助力文旅产业高质量发展。

“国家版本馆将持续联合社会各方力量，共同探讨原创网络数字版本入藏的工作机制、流程与标准，优选入藏更多传承中华文明、彰显中国精神、展示中国形象的精品网络数字版本，从版本视角做好新时代中华文明的记录典藏。”中国国家版本馆党委书记、馆长刘成勇表示。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）